Povestea tragică care a pus capăt progreselor în terapia genică timp de un deceniu

O moarte tragică din cauza terapiei genice a blocat domeniul. Pe 17 septembrie, acum douăzeci și șase de ani, un adolescent care primise o terapie genetică experimentală și-a pierdut viața. Moartea lui a determinat schimbări importante în procesul de testare clinică, dar a și alimentat scepticismul, ceea ce a dus la stagnarea domeniului terapiei genice timp de mai mulți ani. Jesse Gelsinger, în vârstă de 18 ani, suferea de o boală genetică rară, deficitul de ornitină transcarbamilază (OTC), care afectează aproximativ un nou-născut din 40.000. Afecțiunea împiedică organismul să producă o enzimă necesară pentru descompunerea amoniacului, un produs rezidual natural al metabolismului. Fără această enzimă, amoniacul se acumulează în sânge și devine toxic. Aproximativ 90% dintre bebelușii cu (…)